◎ 陳宇欽
骨髓纖維化症分為原發性與續發性兩大類，其症狀如疲倦、易有飽足感、皮膚癢、體重減輕等，因不具特異性使得民眾警覺心較低，確診時往往病況嚴重，如不及早治療，約有二十％患者會惡化為急性骨髓白血病，致死風險大增，導致疾病平均存活期僅三點五至五年。
過去骨髓纖維化一線標靶藥物選擇少，且患者多數合併有貧血、血小板數值低下等狀況，依個人的臨床經驗上，目前的一線藥物使用，約僅有三成患者可使用足量藥物，數據顯示，平均五年內約有七成患者會因藥物副作用或抗藥性等原因停藥，隨後便沒有其他健保給付的標靶藥物選擇，是當今治療的主要困境。
近年來新型標靶藥物問世，數據顯示，使用一線藥物失效的患者中，約四成使用新藥後脾臟體積明顯減少逾五十％，數據也指出，新型標靶藥物對血小板異常的患者適用性範圍更大，比起過去一線藥物失效後只能選擇高致死風險的異體造血幹細胞移植，或臨床試驗中的藥物，如今新型標靶藥物可提供更安全兼具療效的治療選項。
台灣目前仍未將新型標靶藥物納入健保，經濟考量是患者無法使用新藥的主因，相較歐美等國，仍有許多不足處。盼主管機關重視臨床困境，接軌國際，將新型標靶藥物納入健保給付範圍，提供患者多元治療選擇權。
（作者為血液腫瘤科主治醫師，中華民國血液病學會理事）
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